Neue Behandlung HH in voraussicht???
Verfasst: Di 26. Mär 2013, 02:23
Originalbericht auf:
http://medicalxpress.com/news/2013-03-d ... rders.html
Zu viel Eisen sowie Anämie
im Journal of Clinical Investigation Studie untersuchten Forscher aus Weill Cornell und von Isis Pharmaceuticals of Carlsbad, Kalifornien, des Körpers exquisite Regulierung Eisen. Zu wenig Eisen verursacht Anämie. Zu viel Eisen im Körper führt zu Toxizität wie Herzinfarkt und Leberversagen. Beta-Thalassämie und Hämochromatose sind zwei Erkrankungen, bei denen die Betroffenen sammeln zu viel Eisen im Körper. Jetzt haben Dr. Rivella, mit seinen Partnern bei Isis Pharmaceuticals Dr. Brett P. Monia und Dr. Shuling Guo, das Ballett von Molekülen, die Eisenaufnahme, als auch, was schief geht und wie man potenziell korrigieren das Defizit steuert aufgedeckt. Eiserne Kontrolle geregelt ist, in erster Linie durch die Hepcidin oder Hamp, ein Hormon in die Blutbahn durch die Leber ausgeschieden. Hamp steuert die sogenannten "Eisernen Tor" in den Darm, ein Protein als Ferroportin bekannt. Ferroportin erlaubt dem Körper, Eisen aus der Nahrung zu helfen, rote Blutkörperchen zu absorbieren. (Iron dockt an den Sauerstoff, dass die Blutkörperchen transportieren.) Wenn Eisen zu hoch sind aus Eisen-reiche Lebensmittel, die verbraucht werden, Hamp Ebenen Anstieg, der die Tür schließt auf Ferroportin die Eisentor, Sperrung Eisenaufnahme, sagt Weill Cornell Dr . Carla Casu, ein Postdoktorand in Dr. Rivella Labor und einer der beiden Hauptautoren dieser Studie mit Dr. Guo bei Isis Pharmaceuticals. Patienten mit Beta-Thalassämie und Hämochromatose haben Ebenen Hamp, die zu niedrig sind, so dass der Körper mehr Eisen als gesund ist absorbiert. Hämochromatose tritt aufgrund eines Defizits in der HFE Gen, das die Hamp Hormon steuert. "Hamp schläft. Es muss nicht aufwachen, wenn Eisen kommt, so zu viel Eisen aufgenommen wird", sagt Dr. Rivella. Der Defekt in der Beta-Thalassämie ist aufgrund eines Defekts in der Globin-Gen, die zu Hämoglobin hilft. So Hamp wird heruntergefahren, weil die Körper spürt die Anämie, und glaubt, dass mehr Eisen benötigt wird, um rote Blutkörperchen zu machen. Als Ergebnis gibt es Eisenüberladung. "Die Forscher fanden eine Antwort auf die Eisenüberladung bei beiden Krankheiten durch die Untersuchung ein Drittel Krankheit, eine Erkrankung, bei der Kindheit eine Mutation in einem Gen, genannt Tmprss6 Ursachen Hamp Ebenen zu hoch steigen, so dass nicht genügend Eisen wird aus der Nahrung extrahiert. Tmprss6 hält Hamp Ebenen hoch während der Kindheit und Jugend, so dass ein Körper nicht verwenden können Eisen erfolgreich zu wachsen. Sie argumentierten, dass, wenn sie könnten die Voraussetzungen der Tmprss6 Mutation hohe Hamp Hormon und Repression des Körpers Verwendung von Eisen-in Patienten mit Thalassämie und Hämochromatose, konnten sie diese Bedingungen zu behandeln. "Wenn wir Tmprss6 blockieren wir die Expression von Hamp erhöhen, um ein normales Niveau, mit der Folge, dass Eisen jetzt nicht ansammeln," Dr. Monia, sagt . Die Forschungs-Teamleiter, Dr. Monia und Dr. Guo bei Isis Pharmaceuticals, entwickelte eine Antisense-Medikament, das Tmprss6 blockiert ", um aufzuwachen Hamp Ausdruck." Antisense Medikament wirkt durch die Verabreichung eines chemisch modifiziert, stabile DNA-ähnliches Molekül, dass sich speziell auf eine RNA-Sequenz, die von dem Gen produziert wird. Diese Sequenz bindet an das natürliche Gen RNA-Produkts unter Bildung eines doppelsträngigen RNA / DNA-Hybrid-Duplex. Diese Duplex wird durch Enzyme in der Zelle erkannt, dass Ursache Abbau der natürlichen RNA. "Wenn Sie zu zerstören, dass RNA, Ihnen die Möglichkeit der Tmprss6 um jedes Protein zu zerstören", Dr. Monia sagt. Beide mögliche Therapien bieten neue Lösungen für alte Blutkrankheit Krankheiten. Sie brauchen mehr Studien, bevor sie in die Klinik gebracht werden kann, obwohl die Antisense-Technologie kann schnell für seine Anwendungen beim Menschen verändert werden, sagt Dr. Rivella. "Diese Studien sind wie die Zusammenstellung Teile eines komplizierten Puzzles, die dann bietet Ihnen das große Bild, sowie Möglichkeiten, um kreativ zu verbessern die Ansicht, ", sagt er.
Lesen Sie mehr unter: http://medicalxpress.com/news/2013-03-d ... rders.html # JCP
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Zu viel Eisen sowie Anämie
im Journal of Clinical Investigation Studie untersuchten Forscher aus Weill Cornell und von Isis Pharmaceuticals of Carlsbad, Kalifornien, des Körpers exquisite Regulierung Eisen. Zu wenig Eisen verursacht Anämie. Zu viel Eisen im Körper führt zu Toxizität wie Herzinfarkt und Leberversagen. Beta-Thalassämie und Hämochromatose sind zwei Erkrankungen, bei denen die Betroffenen sammeln zu viel Eisen im Körper. Jetzt haben Dr. Rivella, mit seinen Partnern bei Isis Pharmaceuticals Dr. Brett P. Monia und Dr. Shuling Guo, das Ballett von Molekülen, die Eisenaufnahme, als auch, was schief geht und wie man potenziell korrigieren das Defizit steuert aufgedeckt. Eiserne Kontrolle geregelt ist, in erster Linie durch die Hepcidin oder Hamp, ein Hormon in die Blutbahn durch die Leber ausgeschieden. Hamp steuert die sogenannten "Eisernen Tor" in den Darm, ein Protein als Ferroportin bekannt. Ferroportin erlaubt dem Körper, Eisen aus der Nahrung zu helfen, rote Blutkörperchen zu absorbieren. (Iron dockt an den Sauerstoff, dass die Blutkörperchen transportieren.) Wenn Eisen zu hoch sind aus Eisen-reiche Lebensmittel, die verbraucht werden, Hamp Ebenen Anstieg, der die Tür schließt auf Ferroportin die Eisentor, Sperrung Eisenaufnahme, sagt Weill Cornell Dr . Carla Casu, ein Postdoktorand in Dr. Rivella Labor und einer der beiden Hauptautoren dieser Studie mit Dr. Guo bei Isis Pharmaceuticals. Patienten mit Beta-Thalassämie und Hämochromatose haben Ebenen Hamp, die zu niedrig sind, so dass der Körper mehr Eisen als gesund ist absorbiert. Hämochromatose tritt aufgrund eines Defizits in der HFE Gen, das die Hamp Hormon steuert. "Hamp schläft. Es muss nicht aufwachen, wenn Eisen kommt, so zu viel Eisen aufgenommen wird", sagt Dr. Rivella. Der Defekt in der Beta-Thalassämie ist aufgrund eines Defekts in der Globin-Gen, die zu Hämoglobin hilft. So Hamp wird heruntergefahren, weil die Körper spürt die Anämie, und glaubt, dass mehr Eisen benötigt wird, um rote Blutkörperchen zu machen. Als Ergebnis gibt es Eisenüberladung. "Die Forscher fanden eine Antwort auf die Eisenüberladung bei beiden Krankheiten durch die Untersuchung ein Drittel Krankheit, eine Erkrankung, bei der Kindheit eine Mutation in einem Gen, genannt Tmprss6 Ursachen Hamp Ebenen zu hoch steigen, so dass nicht genügend Eisen wird aus der Nahrung extrahiert. Tmprss6 hält Hamp Ebenen hoch während der Kindheit und Jugend, so dass ein Körper nicht verwenden können Eisen erfolgreich zu wachsen. Sie argumentierten, dass, wenn sie könnten die Voraussetzungen der Tmprss6 Mutation hohe Hamp Hormon und Repression des Körpers Verwendung von Eisen-in Patienten mit Thalassämie und Hämochromatose, konnten sie diese Bedingungen zu behandeln. "Wenn wir Tmprss6 blockieren wir die Expression von Hamp erhöhen, um ein normales Niveau, mit der Folge, dass Eisen jetzt nicht ansammeln," Dr. Monia, sagt . Die Forschungs-Teamleiter, Dr. Monia und Dr. Guo bei Isis Pharmaceuticals, entwickelte eine Antisense-Medikament, das Tmprss6 blockiert ", um aufzuwachen Hamp Ausdruck." Antisense Medikament wirkt durch die Verabreichung eines chemisch modifiziert, stabile DNA-ähnliches Molekül, dass sich speziell auf eine RNA-Sequenz, die von dem Gen produziert wird. Diese Sequenz bindet an das natürliche Gen RNA-Produkts unter Bildung eines doppelsträngigen RNA / DNA-Hybrid-Duplex. Diese Duplex wird durch Enzyme in der Zelle erkannt, dass Ursache Abbau der natürlichen RNA. "Wenn Sie zu zerstören, dass RNA, Ihnen die Möglichkeit der Tmprss6 um jedes Protein zu zerstören", Dr. Monia sagt. Beide mögliche Therapien bieten neue Lösungen für alte Blutkrankheit Krankheiten. Sie brauchen mehr Studien, bevor sie in die Klinik gebracht werden kann, obwohl die Antisense-Technologie kann schnell für seine Anwendungen beim Menschen verändert werden, sagt Dr. Rivella. "Diese Studien sind wie die Zusammenstellung Teile eines komplizierten Puzzles, die dann bietet Ihnen das große Bild, sowie Möglichkeiten, um kreativ zu verbessern die Ansicht, ", sagt er.
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